c طرح دواء علاج الهيموفيليا المعجزة في الأسواق خلال 5 سنوات - مصر اليوم
توقيت القاهرة المحلي 15:24:21 آخر تحديث
  مصر اليوم -

طرح دواء علاج الهيموفيليا المعجزة في الأسواق خلال 5 سنوات

  مصر اليوم -

  مصر اليوم - طرح دواء علاج الهيموفيليا المعجزة في الأسواق خلال 5 سنوات

أمراض وراثية
القاهرة - مصر اليوم

ليس جديداً ظهور بشائر لعلاج جيني لمرض الهيموفيليا أو ما يُعرف بمرض «الناعور»، ولكن الجديد في دواء وصُف بـ«المعجزة»، أنتجه فريق بحثي بريطاني، في أنه يعالج أحد الأنواع الهيموفيليا بـ«بحقنة واحدة».والناعور، هو اضطراب نادر يتسبب في عدم تجلط الدم على نحو طبيعي بسبب نقص البروتينات اللازمة لتجلطه، وقد يسبب فقدان هذه البروتينات نزيفاً مستمراً لفترات طويلة بعد أي إصابة، ويُحرم المصابون بهذا المرض من ممارسة أي ألعاب رياضية يُحتمل أن تسبب لهم أي إصابة. وقدم أكثر من فريق بحثي حول العالم علاجات جينية للمرض، غير أن هذه العلاجات التي لا تزال قيد التجارب، لم تعطِ أملاً في تخليص المريض من حقن نفسه بشكل منتظم مرة أو مرتين في الأسبوع، مثل ذلك الذي أعطاه علاج «فيربريناكوجين سيتبارفوفيك» أو المعروف سابقاً باسم (FLT 180a).ويمثل العلاج، الذي أنتجته شركة (فريلين)، المنبثقة عن جامعة «كوليدج لندن»، جيلاً جديداً من العلاج الجيني للمرض، إذ يقضي على المشكلة عبر حقنة واحدة، كما توضح براتيما شوداري، المديرة المشاركة لمركز الهيموفيليا بجامعة «كوليدج لندن»، رئيسة الفريق البحثي، الذي عمل على هذا العلاج، في تصريحات لـ«الشرق الأوسط».

وتطوّر شركة (فريلين)، المنتِجة للدواء، علاجات جينية للأشخاص المصابين بأمراض وراثية، ويعد علاج «فيربريناكوجين سيتبارفوفيك»، من بين أحدث إنجازاتها، وأُعلن عن نجاح المرحلتين الأولى والثانية من تجاربه السريرية في دراسة نشرتها دورية «نيو إنغلاند جورنال أوف ميدسين» الخميس الماضي. وتقول شوداري، وهي أيضاً، أمينة صندوق منظمة أطباء مركز الهيموفيليا في المملكة المتحدة، إن المرحلة الأولى والثانية من التجارب السريرية، التي جاءت بعد الكثير من التجارب الحيوانية، شملت عدداً صغيراً من المرضى، والهدف منها تحديد الجرعة الصحيحة واختبار مأمونية وفاعلية العلاج، وهم بصدد الحصول على التراخيص اللازمة لإجراء المرحلة الثالثة من التجارب، التي ستشمل عدداً أكبر من المرضى، في أكثر من بلد حول العالم، وتمهد نتائجها لإنتاجه تجارياً.

وتوقعت شوداري أن يكون الدواء متاحاً في الأسواق خلال فترة من 3 إلى 5 سنوات، مشيرة إلى أن «آثاره الجانبية تتمثل في استجابة مناعية يمكن أن تظهر على شكل التهاب خفيف في الكبد». وتظهر هذه الاستجابة المناعية، لأن العلاج يستهدف الكبد، حيث يعتمد على استخدام أحد الفيروسات الصغيرة المعدلة وراثياً، والتي تعرف باسم «الأدينوفيروس» أو «فيروسات غدانية»، لتوصيل رسائل جينية إلى الكبد، ليبدأ بدوره في إنتاج بروتين التخثر، حيث يكون الفيروس أشبه بساعي بريد مجهري يُسليم رسائل إلى الكبد.

والفيروس الغدّي المستخدم في هذا العلاج يسمى (AAVS3)، ويتميز بأنه غير مغلف، وبالتالي يمكن هندسته لإيصال أي مادة وراثية، وكانت نتائج استخدامه في العلاج مشجعة للغاية، إذ إن تسعة من عشرة مرضى خضعوا للعلاج في المرحلة الأولى والثانية من التجارب السريرية، لم يصبحوا بحاجة إلى حقن أنفسهم بعامل التخثر التاسع، وهو علاج يداوم عليه هؤلاء المرضى. وتقول شوداري: «من السهل مراقبة تأثير العلاج باختبارات الدم، التي يمكن من خلالها ملاحظة نشاط أو خمول عامل التخثر التاسع».ويعرف عامل التخثر التاسع أيضاً باسم «عامل الكريسماس» نسبةً إلى اكتشافه عام 1952 في طفل يسمى «ستيفن كريسماس»، وهو أحد البروتينات التي تدخل في عملية نظام التخثر، وينتمي إلى عائلة الببتيداز، وتدرج منظمة الصحة العالمية المركب الخاص بهذا العامل، كأحد الأدوية الأساسية التي ينبغي وجودها في المنظومة الصحية الأساسية.

وكان البريطاني إليوت ماسون، الذي عانى منذ ولادته من فقدان بروتين عامل التخثر التاسع، أحد الذين شاركوا في تجارب المرحلة الأولى والثانية للعلاج الجيني الجديد «فيربريناكوجين سيتبارفوفيك»، التي أشرفت عليها براتيما شوداري. وحكى ماسون تجربته مع هذا العلاج قائلاً في تصريحات نقلتها (الخميس) شبكة «بي بي سي»: «لقد كنت مندهشاً عندما رأيت كمية عامل التخثر التاسع في دمي تنتقل من 1% فقط إلى المستوى الطبيعي».وقبل العلاج كان ماسون يعيش حياة حذرة جداً، إذ يشعر بـ«قلق من تعرضه للأذى»، وكان معلموه يعاملونه معاملة خاصة. وأضاف: «الآن حياتي طبيعية تماماً، ولا يوجد شيء يجب ألا أفعله».

قد يهمك أيضــــــــــــــــًا :

مفاجأة حول أعداد المصابين بأمراض وراثية في مصر

أستاذ وراثة الإكلينيكية تكشف مفاجأة حول أعداد المصابين بأمراض وراثية في مصر

egypttoday
egypttoday

الإسم *

البريد الألكتروني *

عنوان التعليق *

تعليق *

: Characters Left

إلزامي *

شروط الاستخدام

شروط النشر: عدم الإساءة للكاتب أو للأشخاص أو للمقدسات أو مهاجمة الأديان أو الذات الالهية. والابتعاد عن التحريض الطائفي والعنصري والشتائم.

اُوافق على شروط الأستخدام

Security Code*

 

طرح دواء علاج الهيموفيليا المعجزة في الأسواق خلال 5 سنوات طرح دواء علاج الهيموفيليا المعجزة في الأسواق خلال 5 سنوات



نجوى كرم بإطلالات استثنائية وتنسيقات مبهرة في "Arabs Got Talent"

القاهرة ـ مصر اليوم

GMT 09:42 2024 الخميس ,07 تشرين الثاني / نوفمبر

ميلانيا ترامب تظهر بإطلالة بارزة ليلة فوز زوجها
  مصر اليوم - ميلانيا ترامب تظهر بإطلالة بارزة ليلة فوز زوجها

GMT 10:38 2024 الجمعة ,08 تشرين الثاني / نوفمبر

وصول قوات سعودية للمشاركة بتمرين "السهم الثاقب 2024" في مصر
  مصر اليوم - وصول قوات سعودية للمشاركة بتمرين السهم الثاقب 2024 في مصر

GMT 13:37 2024 الجمعة ,08 تشرين الثاني / نوفمبر

مكون غذائي يساعد في تسريع تعافي العضلات بعد التمرين
  مصر اليوم - مكون غذائي يساعد في تسريع تعافي العضلات بعد التمرين

GMT 06:54 2024 الجمعة ,08 تشرين الثاني / نوفمبر

غوتيريش يؤكد أن الأمم المتحدة مستعدة للعمل مع ترامب
  مصر اليوم - غوتيريش يؤكد أن الأمم المتحدة مستعدة للعمل مع ترامب

GMT 14:14 2018 الثلاثاء ,06 شباط / فبراير

بحث أميركي يدشن مشروعًا لإعادة تصور وجه نفرتيتي

GMT 23:17 2018 الأحد ,28 كانون الثاني / يناير

نادي روما الإيطالي يجهض حلم يورجن كلوب

GMT 13:46 2018 الإثنين ,22 كانون الثاني / يناير

اجتماع لمجلس إدارة اتحاد الكرة الثلاثاء المقبل

GMT 11:51 2018 الإثنين ,22 كانون الثاني / يناير

الإسماعيلي في مباراة قوية أمام الأسيوطي مساء الإثنين

GMT 01:38 2017 الأربعاء ,20 كانون الأول / ديسمبر

إلهام شاهين والأب دانيال يكرمان آمال فريد

GMT 05:51 2016 الثلاثاء ,02 شباط / فبراير

صعوبة البلع والنزيف المهبلي أبرز أعراض السرطان

GMT 22:36 2016 الإثنين ,28 آذار/ مارس

فوائد الجزر والخضروات لسرطان البروستاتا

GMT 22:09 2014 الإثنين ,24 تشرين الثاني / نوفمبر

"حاسبات" بني سويف تنظم مسابقة في البرمجيات للجامعات
 
Egypt-today

Maintained and developed by Arabs Today Group SAL
جميع الحقوق محفوظة لمجموعة العرب اليوم الاعلامية 2023 ©

Maintained and developed by Arabs Today Group SAL
جميع الحقوق محفوظة لمجموعة العرب اليوم الاعلامية 2023 ©

egypttoday egypttoday egypttoday egypttoday
Egypttoday Egypttoday Egypttoday
Egypttoday
بناية النخيل - رأس النبع _ خلف السفارة الفرنسية _بيروت - لبنان
Egypt, Lebanan, Lebanon