أكد العلماء الذين ينخرطون في تجربة علاجية رئيسية تتضمن استبدال الجين التالف المسؤول عن الإصابة بمرض التليف الرئوي الكيسي، أنها حققت لأول مرة فوائد ملموسة في الرئتين لدى المرضى.

وتتضمن هذه التقنية -التي تم ابتكارها بالتعاون مع شركة "إمبريال أنوفيشنز" لتسويق التكنولوجيا- استبدال الجين المعطوب المسؤول عن هذا المرض الوراثي في الرئة من خلال الاستعانة باستنشاق جزيئات من الحمض النووي "دي أن أيه" الملفوفة في كريات من الدهن أو الليبوسومات التي توصل الجين العلاجي إلى خلايا الرئتين لتكوين نسخة طبيعية منه في الرئتين.

وقال اريك ألتون الأستاذ في "إمبريال كوليدج" بلندن الذي أشرف على التجربة "أظهر المرضى الذين تلقوا العلاج الجيني فوائد –وان كانت متواضعة- في التجارب الخاصة بوظائف الرئة مقارنة بأفراد مجموعة لن تتلق نفس العلاج".

وقال وهو يصف للصحفيين نتائج التجربة إنها "مشجعة" لكنه حذر من أن هذا العلاج الجيني ليس جاهزا للاستخدام الإكلينيكي العادي لعدم اتساق النتائج إذ استجاب بعض المرضى بصورة أفضل من غيرهم، وقال مؤكدا "كانت النتائج متواضعة ومتفاوتة".